گروه اجتماعی
احتمالا برای خیلی‌ها تا قبل از آنکه رئیس‌جمهور در جمع خانواده‌های بیماران «اس. ام. ای» حضور یابد، نام این بیماری ناشناخته بوده است. بیماری ژنتیکی پیش‌رونده که به تحلیل عضلات نخاع منجر می‌شود  و به‌تدریج قدرت و تحرک ماهیچه‌ها کاهش می‌یابد و با درگیری عضلات تنفسی، عارضه ریوی بروز می‌کند و در بعضی موارد فرد جانش را از دست می‌دهد. حتی آنان که در حوزه‌های تصمیم‌گیری ایفای نقش می‌کنند و با اسم‌ورسم این بیماری به‌طور کامل آشنا هستند، شیوع قابل‌توجه آن را نادیده گرفته و هیچ‌گاه به‌عنوان یک معضل جدی پزشکی به این بیماری نگاه نکرده‌اند. به‌رغم آنکه پزشکان برای درمان و کنترل «اس. ‌ام‌. ای» سه داروی «زولژنسما»، «اسپینرازا» و «اوریسدی» را تایید و تجویز کرده‌اند اما تا پیش از آنکه رئیس دولت مطالبه این بیماران و خانواده‌هایشان را بشنود، این داروها به کشورمان وارد نمی‌شد و وزارت بهداشت درگذشته بدون اینکه مطالعه‌ای روی این مسئله انجام داده باشد، با توجیه غیر اثربخشی از واردات آن‌ها خودداری می‌نمود. حتی مهرماه سال گذشته، حیدر محمدی، مدیرکل دارو و مواد تحت کنترل سازمان غذا و دارو گفته بود که اثربخشی این سه دارو در شورای تدوین فهرست دارویی کشور تایید نشده، بنابراین در فهرست دارویی ایران قرار ندارند. 
دغدغه بیماران «اس. ام. ای» وقتی به معنای واقعی کلمه دیده و شنیده شد که دهم آذرماه گروهی از خانواده‌هایی که فرزندانشان به این بیماری ژنتیکی  مبتلا هستند، در مقابل ساختمان مجلس تجمع کردند و ابراهیم رئیسی، در میان آن‌ها حضور یافت و گفت که فردا به دفترش بروند تا او مسئله را پیگیری کند. در حاشیه جلسه فوق‌العاده دولت که به‌منظور بررسی بودجه ۱۴۰۱ برگزار شد، رئیس دولت با تعدادی از نمایندگان و خانواده‌های آنان دیدار و در جریان دغدغه‌هایشان قرار گرفت و آن‌طور که خبرگزاری ایرنا شرح داده است، دولت پس از گزارش وزیر بهداشت و مسئولان ذی‌ربط، در زمینه روش‌های تأمین دارو برای بیماران خاص، دستور داد که داروی موردنیاز بیماران در اسرع وقت برای یک دوره زمانی میان‌مدت و بلندمدت تهیه و با سازوکار مناسب در اختیار خانواده بیماران قرار گیرد. همزمان مراکز دانشگاهی و دانش‌بنیان نیز اثربخشی آن را موردبررسی قرار دهند تا پس از اتمام این دوره، تصمیمات لازم در این زمینه اتخاذ شود. 
 سال‌هاست که خواسته شفاف و روشن این بیماران تأمین داروست. داروهایی که مقام‌های پیشین وزارت بهداشت، از نامعلوم بودن میزان اثربخشی آن‌ها سخن می‌گفتند. اما رئیس انجمن حمایت از مبتلایان به دیستروفی، بهانه‌تراشی‌های وزارت بهداشت را به دلیل هزینه بالا این داروها عنوان کرده است. 
رامک حیدری از دیگر بهانه‌های وزارت بهداشت را تحریم دانسته و گفته است: «یکی از بهانه‌های وزارت بهداشت این بود که شرکت‌های سازنده دارو ایران را تحریم کرده‌اند. مسئله اصلا این نبود. تعدادی از شرکت‌ها حاضر شدند به بعضی از بیماران ایرانی دو سال داروی رایگان بدهند تا اثربخشی آن اثبات شود. اما وزارت بهداشت چون باید پول پرداخت کند، نمی‌پذیرد.»
هرچند سازمان غذا و دارو در مردادماه امسال اثربخشی این دارو را تایید کرد اما به گفته سعید اعظمیان، مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» این سازمان اعلام کرد که ورود دارو برای چهارصد بیمار به بودجه‌ای نیاز دارد که مجلس باید آن را تأمین کند. پیش‌تر ابراهیم رحیمیان، عضو هیئت‌مدیره این انجمن گفته بود که مبلغ موردنیاز برای تأمین داروها برای چهارصد بیمار معادل ۳۰۰ میلیارد تومان است. 
  اعلام نرخ داروها برمبنای ارقام جهانی!
سعید اعظمیان- مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» ایران در گفت‌وگو با «رسالت» به تشریح مشکلات این بیماران و موانع پیشین می‌پردازد. او می‌گوید: «بحث تحریم‌ها هیچ زمانی مطرح نبوده است. این بیماری تا حدود ۵ سال پیش درمانی نداشت و پس از ورود داروی آن به بازار، به دلیل آنکه رقیبی نداشت، دارای قیمت بالایی بود. اما به‌مرور، پس از ورود دو داروی دیگر، قیمت‌ها شکست. هرچند در همان بازه زمانی هم شرکت‌ها حاضر شدند، برای ۵۰ بیمار دارو را به‌صورت رایگان عرضه کنند تا اثربخشی آن ثابت شود اما متأسفانه وزارت بهداشت نپذیرفت، چون می‌دانست اگر اثربخشی محرز شود، باید این داروها را تهیه کند و بر این اساس نرخ‌ها را در رسانه‌ها، با نرخ جهانی اعلام کردند، درحالی‌که همه می‌دانند وقتی دارویی تولید می‌شود در بازار آمریکا قیمت می‌خورد و هیچ کشوری به آن قیمت نمی‌خرد. برای همه کشورها براساس تولید ناخالص ملی، قیمت خاصی در نظر گرفته می‌شود و برای کشورهایی نظیر ما که دارای تولید ناخالص ملی پایینی هستند، ۷۰ تا ۸۰ درصد از آن قیمت پایین‌تر است. اما متأسفانه وزارت بهداشت این موضوع را هیچ‌گاه اعلام نمی‌کرد و همیشه اعداد را جهانی و با نرخ بازار آمریکا اعلام می‌نمود. مشخص است که وقتی اعداد و ارقام به این شکل مطرح شود، از ترس بودجه و هزینه‌ها اقدامی صورت نمی‌گیرد. از طرفی وزارت بهداشت حتی حاضر نشد، طرح‌های رایگان شرکت‌ها که برای اثبات هزینه اثربخشی ارائه می‌شد را بپذیرد. اما بعدازآنکه دو داروی دیگر هم وارد بازار شد و بسیاری از کشورها این داروها را تایید کرده و پذیرفتند، ما هم‌فشار بیشتری به مجموعه‌های تصمیم گیر وارد کردیم. در حال حاضر بیشتر از ۸۰ کشور به دلیل اثربخشی،  این داروها را تایید و در اختیار بیمارانشان قرار داده‌اند.»
اعظمیان با این توضیح که بیماری «اس. ام. ای» پیش‌رونده است و روزبه‌روز باعث تحلیل رفتن بیمار می‌شود، بیان می‌کند:«این بیماری در حوزه دارویی به‌شدت پیشرفت کرده و در طول ۵ سال، سه دارو برای این بیماری راهی بازار شده است و اثربخشی آن حدود ۳۰ تا ۶۰ درصد است و در این زمینه فاکتورهایی هم مطرح است، ازجمله اینکه در چه سنی استفاده‌شده و بیمار دارای چه شرایطی است و چقدر پس از مصرف دارو؛ کاردرمانی، آب‌درمانی و فیزیوتراپی انجام‌شده و باتوجه به این عوامل، میزان اثربخشی داروها متفاوت است. در حال حاضر تقریبا ۲۰ طرح تحقیقاتی در دنیا موجود است که داروهای آن‌ها در حال آماده شدن است.» 
ابراهیم رحیمیان- عضو هیئت‌مدیره انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» ایران نیز در گفت‌وگو با «رسالت» پیش از آنکه به مشکلات این بیماران و میزان اثربخشی داروهای این حوزه بپردازد؛ از شخص رئیس دولت تشکر می‌کند که در جمع خانواده بیماران «اس. ام. ای» حضور یافته و مطالباتشان را جویا شده و بلافاصله با تشکیل جلسه، دغدغه این خانواده‌ها و مدارک و مستندات آن‌ها را ملاحظه کرده است.
  ۸۰ درصد بیماران تیپ یک را ازدست‌داده‌ایم 
رحیمیان سپس در رابطه با میزان اثربخشی این داروها و مانع‌تراشی‌هایی که درگذشته بر سر راه تهیه این داروها وجود داشته، توضیح می‌دهد: «هم‌اکنون تقریبا بیش از ۸۰ کشور دنیا، در حال مصرف این داروها هستند و قطعا آنچه شرکت‌های دارویی درباره اثربخشی آن‌ها مطرح کرده‌اند، براساس مطالعات بالینی است که انجام داده‌اند و باتوجه به آنکه انجمن‌های «اس. ام. ای»
 اروپا، آمریکا و کانادا این داروها را در اختیار بیمارانشان گذاشته‌اند، ما  معجزه اثر پذیری‌اش را دیده‌ایم و باگذشت زمان کشورهایی مثل گرجستان هم این داروها را تایید کرده‌اند. ازاین‌رو، خانواده‌های ایرانی که دارای کمپین بوده‌اند، ترغیب شدند از محل این کمپین‌ها با برداشت پول، این داروها را خریداری کنند و وضعیت به‌گونه‌ای بود که وقتی بیمار طی دو تا سه ماه این داروها را مصرف می‌کرد، اثرش را به چشم می‌دید و با آغاز عضله سازی، تغییرات شگرف آن مشهود بود. حتی گروهی از پزشکان و اساتید دانشگاهی که قبلا خیلی به این داروها اعتقاد نداشتند، وقتی مشاهده کردند که این داروها بر روی بیماران خودشان مؤثر بوده، اثربخشی‌اش را تایید کردند و همین امر باعث شد که رئیس‌جمهور قاطعانه برای ورود این داروها به کشور دستور بدهند. وزارت بهداشت در دولت گذشته مدام مطرح می‌کرد که سه داروی ذکرشده اثربخشی ندارند و مورد تایید کارشناسان نیست درحالی‌که بهترین پزشکان مغز و اعصاب کشور، تاییدیه کارایی این داروها را با مُهر و امضا به انجمن تحویل دادند. متأسفانه اغلب بیماران تیپ یک به علت عدم دسترسی به دارو و پیشرفت بیماری جانشان را ازدست‌داده‌اند؛ علیرغم اینکه بسیاری از والدین با فداکاری مثال‌زدنی از طریق ایجاد کمپین و انجمن دیستروفی یا «اس. ام. ای» تمام دستگاه‌ها و تجهیزات را تهیه و با کمک آن‌ها از بچه‌ها نگهداری می‌کردند ولی متأسفانه چون این بیماری پیش‌رونده است و مشکلات ریوی، عامل خطرناکی محسوب می‌شود، بسیاری از کودکان تیپ یک ما از دست رفتند. طبق الگوی توزیع بیماری، از هر ۱۰۰ بیمار، حدود ۵۰ تا ۶۰ درصد بیماران تیپ یک هستند و متأسفانه ۸۰ تا ۹۰ درصد آن‌ها را ازدست‌داده‌ایم و تیپ‌های ۲ براثر عوارض بیماری دچار معلولیت شدید شده‌اند و اگر درگذشته می‌توانستند غلت بزنند و چهاردست‌وپا راه بروند، اکنون به‌سرعت در حال از دست دادن این توانایی هستند. حتی اگر در درازمدت گردنشان بیفتد، نمی‌توانند صاف کنند و به‌طورکلی این معلولیت باعث زجر و آزار بیماران و خانواده‌هایشان می‌شود.
 برای بیماران بزرگسال، استحمام و خدمات شستشوی روزانه باعث می‌شود که والدین و خانواده‌هایشان به‌زحمت بیفتند و در تیپ‌های ۲ و ۳ وقتی بیماری پیشرفت می‌کند، براثر معلولیت نمی‌توانند غلت بزنند و تا صبح باید والدین، آن‌ها را چند بار به سمت‌های مختلف بغلتانند تا زخم بستر نگیرند و با آسایش و آرامش به خواب بروند. دراین‌بین، ناتوانی برای انجام امور شخصی نیز مزید بر علت است و در حال حاضر اگر دارو دریافت کنند تا حد زیادی مؤثر است و میزان بهبودی بستگی به یک سری فاکتورها دارد؛ ازجمله ژنتیک و اینکه چقدر کاردرمانی انجام داده‌اند و وضعیت جسمانی و روحی و تغذیه آن‌ها به چه صورت بوده است اما آن اثری که دارو دارد، به هر ترتیب کمک می‌کند یک سری توانایی‌ها را به دست بیاورند.»
این عضو هیئت‌مدیره انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» ایران در ادامه می‌گوید: «میزان اثربخشی این داروها متفاوت است و در حال حاضر شربت اوریسدی در بین سه دارویی که مطرح است، بهترین اثربخشی را برای همه بیماران داشته است.
 اما آمپول زولژنسما، برای کودکان زیر ۲ سال به نسبت اینکه چقدر بین ظهور علائم بیماری تا شروع درمان فاصله باشد، اثربخشی خوبی دارد و طبعا هرچه فاصله کوتاه‌تر باشد، اثربخشی آن دارو بیشتر است ولی آن‌هم متأسفانه به‌صورت مطلق و صد درصد نیست و زمانی صد درصد جواب می‌دهد که علائم بیماری بروز نکرده باشد. در بعضی از کشورهای دنیا به‌محض آنکه کودک متولد می‌شود، تست «اس. ام. ای» می‌گیرند و اگر به این بیماری مبتلا باشند آمپول زولژنسما را تزریق می‌کنند ولی ما در ایران از سه دارویی که مطرح است، بهره‌مند نبوده‌ایم و در حال حاضر که دستور رئیس‌جمهور برای ورود دارو داده‌شده است، دو دارو به نام‌های اسپینرازا  و شربت ریسدیپلام، برای بیماران ایرانی قابل‌مصرف است که از محاسن شربت آن است که سهل المصرف بوده و خانواده می‌توانند دُز دریافتی را از پزشک دریافت کرده و طبق دستور پزشک به بیمار بدهند. اما برای اسپینرازا باید بیمار را به مرکز درمانی منتقل کرد تا آمپول به ستون فقرات تزریق شود. به هر شکل، تصمیم اینکه کدام داروها تهیه و بین بیماران توزیع شود به عهده وزارت بهداشت است.»
  این داروها در اوج تحریم موجود بوده است
محمد نوروز زاده- از اعضای انجمن «اس. ام. ای» ایران هم در گفت‌وگو با «رسالت»، از مسیر طی شده برای تهیه داروی این بیماران سخن گفته و تشریح می‌کند: «بایوژن اولین شرکتی است که دارو را تولید و در سال ۲۰۱۶ راهی بازار کرد و«کوبل دارو» نماینده این شرکت در کشور ماست و بسیاری از داروها ازجمله داروهای بیماران ام‌اس و چند بیماری دیگر به ایران وارد می‌شود و تقریبا از اواخر سال ۲۰۱۶ داروهای بیماران
 «اس. ام. ای» مجوز گرفت و در سازمان غذا و دارو فرم الف را پر کردند و شرکت کوبل دارو اعلام کرد این داروها موجود است و می‌تواند آن‌ها را به کشور وارد کند. سال ۲۰۲۰ شربت ریسدیپلام و بعدازآن هم آمپول تزریقی زولژنسما که برای کودکان
 زیر ۲ سال است، به بازار آمد و اگر فاصله تشخیص تا بروز علائم بیماری کمتر از ۶ ماه باشد، پرونده بیماری بسته خواهد شد. حتی در اوج تحریم نیز این داروها موجود بوده است اما مسئولان وزارت بهداشت و رئیس مرکز پیوند و امور بیماری‌های خاص بر مسئله تحریم‌ها تأکید داشتند و وقتی با نماینده برخی از شرکت‌های دارویی صحبت کردیم، گفتند بحث تحریم مطرح نیست و ما نیز تمامی مراحل معرفی دارو و پر کردن فرم الف در سازمان غذا و دارو را طی کردیم.»
نوروز زاده در ادامه می‌گوید: «هم‌اکنون سه دارو تجاری شده‌اند و ۱۸ داروی دیگر در پروسه مطالعات انسانی قرار دارند که از بین این‌ها، سه دارو در حال ورود به مرحله سوم چرخه کارآزمایی بالینی‌اند و احتمالا به‌زودی وارد بازار می‌شوند. از منظر پزشکی در مورد داروی اسپینرازا و ریسدپیلام گفته می‌شود، با تغییرات کوچکی که در ژن بکاپ ایجاد می‌کنند، درصد بهبودی را در بیماران افزایش می‌دهند و اصطلاحا باعث نگه‌دارندگی بیمار می‌شوند. ازاین‌رو، تعدادی از خانواده‌ها زندگی خود را فروختند و توانستند چند شیشه از شربت ریسدپیلام تهیه کنند و کودکانی که نمی‌توانستند گردنشان را نگه‌دارند، پس از مصرف ۲۰ روز و یا نصف شیشه به‌راحتی گردن خود را نگه می‌دارند. خانواده بیماران باهم در ارتباط‌اند و می‌بینند بچه‌هایی که این داروها را دریافت کرده‌اند، وضعیت بهتری دارند، بنابراین باید بچه‌هایی که فاصله تشخیص تا شروع بیماری و بروز علائمشان کوتاه است و حتی بچه‌هایی که در شرف از دست دادن توانایی راه رفتن هستند، هرچه زودتر این داروها را دریافت کنند، چراکه مصرف دارو، در کنار کاردرمانی و فیزیوتراپی به بهبود وضعیت بیماران کمک می‌کند. حتی پیش‌تر پزشکان متخصص مغز و اعصاب ما هم از این موضوع شگفت‌زده شدند و طوماری نوشتند که اثربخشی این داروها برای ما محرز است. یکی از دلایلی که شخص رئیس‌جمهور مجاب شدند که پیگیری‌های لازم صورت بگیرد و حتما این داروها وارد کشور شده و اثربخشی آن‌ها مطالعه شود، تایید پزشکان داخلی است.»
  علل مقاومت برای ورود دارو
عضو انجمن «اس. ام. ای» ایران، در بیان علت مقاومت برای ورود داروهای این بیماران به کشور این‌گونه توضیح می‌دهد: «سوای بحث تحریم‌ها که مشخص شد بهانه‌تراشی مسئولان وزارت بهداشت بوده است، این بحث هم مطرح بود که داروهای موجود اثربخش نیست و کمی بعد مدعی شدند که گران است.
 ما به شرکت‌های دارویی مراجعه و تقاضا کردیم در ارائه این داروها به ما تخفیف بدهند که آن‌ها گفتند ما پیشنهاداتمان را ارائه کرده‌ایم و قیمت خرید در قرارداد براساس تولید ناخالص هر کشوری است و  قیمت‌هایی که در آلمان و آمریکا و ژاپن می‌بینید، قطعا برای ایران مطابق با آن نرخ نخواهد بود. جدا از این مسئله به ۵۰ بیمار برای دو سال داروی رایگان می‌دهیم اما با تعللی که از سوی مسئولان درگذشته صورت پذیرفت، پیشنهاد ۵۰ داروی رایگان برداشته شد. بحث ما این است که هیچ کجای دنیا داروی بیماران خاص را در چارچوب و فرمول هزینه- اثربخشی نمی‌گذارند؛ چون اینجا بحث عدالت و جان انسان‌ها وزندگی مطرح است. ما در چند سال اخیر چیزی در حدود۳۰۰ تا ۳۵۰ کودک را ازدست‌داده‌ایم و فرزند من که می‌توانست راه برود، اگر دو سال پیش‌دارو دریافت می‌کرد، اکنون وضعیت بهتری داشت و دچار ناتوانی نمی‌شد.»